Cari colleghi, 

vi presento lo studio GITMO-MF2010: “Studio prospettico di fase II che confronta due regimi di condizionamento ad intensità ridotta, fludarabina-busulfano vs fludarabina-thiotepa, seguiti da reinfusione di cellule staminali allogeniche nei pazienti con mielofibrosi”.

Questo studio si rivolge a pazienti con mielofibrosi con uno o più indici clinici di rischio, per i quali il trapianto allogenico da donatore familiare o da registro è l’unico trattamento in grado di curare la malattia Se viene usato un regime di chemioterapia di preparazione al trapianto convenzionale di tipo mieloablativo, come sappiamo, la mortalità da trapianto è molto elevata. Negli ultimi 10 anni si sono sviluppati diversi condizionamenti a ridotta intensità ma i trapiantatori non hanno valide ragioni scientifiche per scegliere l’uno o l’altro.

Questo studio si propone di confrontare in termini di efficacia e di sicurezza due regimi di condizionamento ad intensità ridotta, uno basato sull’associazione fludarabina e busulfano e uno basato sull’associazione di fludarabina e thiotepa. Lo scopo è confrontare le risposte cliniche, ematologiche e molecolari, la durata della risposta, il tasso di ricaduta, gli effetti collaterali, la sopravvivenza globale. Questo studio nasce da un lavoro di alcuni ricercatori del GITMO riuniti nel Writing Committe. Innanzitutto è stato condotto e pubblicato un lavoro scientifico retrospettivo (Patriarca et al, Haematologica 2008; 93:1514-22) che ha studiato 100 casi di pazienti con mielofibrosi trattati con trapianto allo genico in Italia negli ultimi 20 anni per identificare caratteristiche dei pazienti e del trapianto e fattori prognostici.

Essendo emersa una grande eterogeneità di comportamenti tra i vari ematologi esperti in trapianto, è nata l’esigenza di uniformare le procedure ed è stato individuato nel tipo di condizionamento una delle domande più pressanti da risolvere in questo campo. La scelta di un protocollo di fase II randomizzato dipende dal campione limitato di pazienti con questa patologia rara. La scelta dei 2 tipi di condizionamento dipende dalla volontà di confrontare un regime già pubblicato, fludarabina-busulfano (Kroger et al, Blood 2009, 114:5264- 5270) con un farmaco, quale è il thiotepa, che è stato estesamente impiegato in Italia negli ultimi 10 anni, come era emerso già dallo studio retrospettivo.

Data la rarità della malattia ematologica e della sua indicazione al trapianto, noi auspichiamo che i Centri GITMO aderiscano a questo studio considerandolo uno strumento utile per trattare i pazienti con mielofibrosi in modo controllato, con la prospettiva di ottenere dati clinici utili per migliorare l’outcome dei nostri pazienti.